米哚妥林治疗急性髓系白血病怎么样

米哚妥林(midostaurin)由瑞士诺华制药公司研发,是多重酪氨酸激酶受体抑制药,美国食品药品管理局(FDA)于2016年2月19日授予米哚妥林与其他化学治疗(化疗)药联用,治疗新诊断为FLT3基因突变的急性髓系白血病(AML)成年患者突破性治疗药的地位,并给予快速通道审评的待遇。那么米哚妥林治疗急性髓系白血病怎么样？

在Tauritmo（50mg每日2次，100mg每日2次）联合标准化疗(柔红霉素和阿糖胞苷）的ⅠB期试验中，共有19例突变型FLT3和50例野生型FLT3的初治AML患者入组。

试验结果显示，口服剂量为50mg每日2次的Tauritmo可安全地与常规细胞毒性化疗药物联合，患者表现出较好的耐受性，缓解率较高(80%)且不受Tauritmo治疗方案的影响，其中FLT3突变型AML患者的缓解率(92%)高于FLT3野生型AML患者(74%)。另外，两组之间的总生存率是相似的，这提示Tauritmo（米哚妥林）可能改善了基因突变导致的不良预后结果。

Tauritmo（米哚妥林）ⅡB期试验共有60例野生型FLT3和35例突变型FLT3的复发/难治MDS和AML患者入组，随机分组接受50mg每日2次或100mg每日2次的囗服剂量，50mg每日2次剂量组患者表现出较好的耐受性；Tauritmo对携带野生型和突变型FLT3基因AML的患者均有血液学活性，且FLT3突变型患者表现出更高的完全缓解率和总生存率。